ALS ซึ่งเป็นภาวะเสื่อมที่ไม่มีทางรักษา โจมตีเซลล์สมองและเส้นประสาทไขสันหลังที่ส่งผลต่อความสามารถของบุคคลในการเคลื่อนไหว พูด กิน และแม้แต่หายใจ การศึกษาก่อนหน้านี้มีความเกี่ยวข้องถึงความผิดปกติภายในไมโตคอนเดรีย ซึ่งสร้างพลังงานภายในเซลล์ เนื่องจากมีบทบาทสำคัญในการพัฒนา ALS นอกจากนี้ การศึกษาในโรคอัลไซเมอร์ได้เชื่อมโยงการเปลี่ยนแปลงในการทำงานของไมโตคอนเดรียกับปฏิสัมพันธ์ระหว่างเอกภาพในรูปแบบที่ผิดปกติ ซึ่งสะสมอยู่ในสมองของผู้ป่วยอัลไซเมอร์ และโปรตีนจากไมโตคอนเดรียที่เรียกว่าโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับไดนามิน 1 (DRP1) Ghazaleh Sadri-Vakili, PhD, ผู้อำนวยการห้องปฏิบัติการ NeuroEpigenetics ที่ MassGeneral Institute for Neurodegenerative Disease และ Healey Center for ALS ที่ MGH เมื่อรวบรวมข้อมูลเหล่านี้เข้าด้วยกัน

ทีมวิจัยพบว่าในเนื้อเยื่อสมองจากผู้ป่วยที่เสียชีวิตที่มี ALS มีรูปแบบผิดปกติของเอกภาพอยู่ในตำแหน่งที่ปกติจะไม่พบเอกภาพ และมีปฏิสัมพันธ์กับ DRP1 เมื่อเซลล์เติบโตโดยสัมผัสกับเนื้อเยื่อสมองของผู้ป่วย ALS ที่เสียชีวิตซึ่งมีเอกภาพผิดปกติ ไมโทคอนเดรียของเซลล์จะแตกออกและเกิดความเครียดจากปฏิกิริยาออกซิเดชันเพิ่มขึ้น ที่สำคัญ การลดเอกภาพด้วยสารย่อยสลายเฉพาะจะย้อนกลับผลกระทบเหล่านี้ ลดการกระจายตัวของไมโตคอนเดรีย และลดความเครียดจากปฏิกิริยาออกซิเดชัน

Sadri-Vakili กล่าวว่า "เราแสดงให้เห็นเป็นครั้งแรกว่าการกำหนดเป้าหมายเอกภาพด้วยโมเลกุลขนาดเล็กชนิดใหม่ที่เลือกย่อยสลายได้สามารถย้อนกลับการเปลี่ยนแปลงที่เกิดจาก ALS ในรูปร่างและการทำงานของไมโตคอนเดรีย โดยเน้นว่าเทาเป็นเป้าหมายในการรักษา" Sadri-Vakili กล่าว

ผู้เขียนร่วม ได้แก่ Tiziana Petrozziello, Evan A. Bordt, Alexandra N. Mills, Spencer E. Kim, Ellen Sapp, Benjamin A. Devlin, Abigail A. Obeng-Marnu, Sali MK Farhan, Ana C. Amaral, Simon Dujardin, Patrick M. Dooley, Christopher Henstridge, Derek H. Oakley, Andreas Neueder, Bradley T. Hyman, Tara L. Spires-Jones, Staci D. Bilbo, Khashayar Vakili, Merit E. Cudkowicz, James D. Berry, Marian DiFiglia, M. Catarina Silva และ Stephen J. Haggarty

เงินทุนสำหรับการศึกษานี้จัดทำโดยมูลนิธิการกุศล Judith and Jean Pape Adams; ครอบครัว Byrne มอบมิตรภาพในการวิจัย ALS; ALS แคนาดา Tim E. Noël Postdoctoral Fellowship; สมาคมโรคอัลไซเมอร์; มูลนิธิแจ็คแซตเตอร์; Dr. and Mrs. EP Richardson, Jr Fund for Neuropathology ที่ MGH; สมาคมโรคอัลไซเมอร์/มูลนิธิน้ำฝน Tau Pipeline Enabling Program; และโครงการนักวิชาการวิจัย Stuart & Suzanne Steele MGHjokergame สล็อตออนไลน์